Home care: l’impegno totale di Shire verso i pazienti, i vantaggi per il Servizio Sanitario Nazionale

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Francesco Scopesi,
Vice Presidente & General Manager, Shire Italia S.p.A.

Quali sono le motivazioni che hanno spinto Shire a offrire la terapia domiciliare ai pazienti con patologie da accumulo lisosomiale come la Malattia di Fabry, di Gaucher e ora anche ai piccoli colpiti dalla Sindrome di Hunter?

La decisione di rendere operativo questo tipo di opzione terapeutica è stata dettata in primis dalla consapevolezza dei gravi problemi che incombono sui pazienti, e soprattutto sulle loro famiglie, una volta ricevuta una diagnosi di Malattia da Accumulo Lisosomiale. I Centri specialistici dedicati al trattamento di queste patologie rare sono poco numerosi sul territorio nazionale, quindi spesso pazienti e caregivers sono costretti a spostarsi e viaggiare ore per potersi curare, e questo, come nel caso della Sindrome di Hunter, ogni settimana. Ciò si traduce in un peso notevole, non solo sotto il profilo economico, ma anche da un punto di vista esistenziale e umano, dal momento che queste persone si trovano costrette a perdere giornate di lavoro e a modificare i loro ritmi di vita, sommando un concreto e tangibile disagio, anche economico, alla drammaticità di una diagnosi di malattia rara.
Ci è sembrato, dunque, che i pazienti e le loro famiglie fossero già abbastanza toccati dalla sorte e ci siamo impegnati a cercare di agevolare la gestione della loro vita quotidiana, a migliorarne la qualità, offrendo loro la possibilità di curarsi a casa, senza doversi sottoporre allo stress dei ripetuti spostamenti e della permanenza in ospedale. Inoltre, l’home care è un servizio ormai consolidato in tanti altri Paesi europei ed era inaccettabile che l’Italia rimanesse ultima nell’applicazione di questo innovativo modello assistenziale. Inizialmente non avevamo dei modelli di riferimento, perché le procedure burocratiche all’estero sono del tutto diverse da quelle vigenti nel nostro Paese, per cui abbiamo deciso di partire da zero e implementare il servizio individuando una società altamente specializzata in grado di fornire con efficienza e sicurezza il trattamento domiciliare.

Quali sono i vantaggi della home care dal punto di vista del paziente ma anche della spesa sanitaria?

È un servizio che ha aperto una prospettiva radicalmente diversa alle persone colpite da patologie rare: non è più il paziente che è costretto a recarsi dove viene somministrata la terapia, ma è la terapia che va verso il paziente. Ciò implica un risparmio di costi e una migliore gestione e organizzazione delle loro giornate perché possono godere della libertà di programmare le infusioni quando credono più opportuno, anche di sabato e di domenica.

Inoltre, il servizio è totalmente a carico di Shire: dal punto di vista della spesa sanitaria, la somministrazione domiciliare della terapia enzimatica sostitutiva adempie in pieno alle esigenze della spending review, perché il SSN non solo non spende denaro pubblico ma anzi risparmia, in termini d’impiego delle risorse dei Day Hospital, siano esse costituite da posti letto o dal tempo dedicato all’infusione da parte del personale specializzato.
La terapia domiciliare riesce dunque a conciliare le esigenze dei pazienti e le necessità di risparmio nella spesa sanitaria; ciononostante, vi è stata un‘accoglienza differenziata a livello regionale: il Nord si è dimostrato un po’ recalcitrante all’idea della presa in carico integrale del servizio da parte di un’azienda privata, mentre il Centro-Sud ha sposato appieno questa filosofia patient-centered, che del resto, è attuata da anni con soddisfazione degli utenti in molti Paesi europei, in primis l’Inghilterra.

Parliamo dei pazienti colpiti dalla Sindrome di Hunter: quali sono le loro specifiche esigenze terapeutiche rispetto alle altre Malattie da Accumulo Lisosomiale?

Innanzitutto, e ciò potrebbe bastare, parliamo essenzialmente di pazienti pediatrici. Un bambino colpito da Sindrome di Hunter versa dunque in condizioni ancora peggiori, sia per il tipo di patologia, particolarmente invalidante, sia perché la sua giovanissima età lo rende ancor più indifeso e vulnerabile rispetto allo stress del trattamento terapeutico ospedaliero. Inoltre, a differenza degli altri pazienti con Malattie da Accumulo Lisosomiale, deve sottoporsi alla terapia enzimatica sostitutiva una volta a settimana, e non ogni due. Qualsiasi bambino ha paura di andare in ospedale, anche solo per un semplice prelievo di sangue: si può facilmente immaginare quanto possa essere angosciante per un piccolo essere costretto ogni settimana a recarsi in un ambiente estraneo e rimanerci con una flebo al braccio per più di tre ore. Inoltre, se nel caso delle altre patologie da Accumulo Lisosomiale come la Malattia di Gaucher o di Fabry parliamo nella maggior parte dei casi di adulti costretti a ridefinire priorità e sottostare ai ritmi della terapia, con i piccoli pazienti Hunter è tutta una famiglia che viene sconvolta nella sua vita quotidiana.
Avere un infermiere che si reca in casa, in grado di creare una relazione di fiducia con il piccolo e offrire sostegno e sicurezza ai suoi genitori credo sia un piccolo grande sollievo. Credo che la terapia domiciliare per la Sindrome di Hunter esprima in maniera tangibile e diretta il senso della nostra Responsabilità Sociale e di questo, lo dico con sincerità, siamo davvero molto fieri.

Quali sono gli accorgimenti che sono messi in atto per assicurare la totale sicurezza dell’infusione domiciliare?

Il lavoro congiunto della nostra direzione medica, dei clinici che seguono i pazienti e della società di servizi che si occupa concretamente dell’organizzazione e della procedura terapeutica ha avuto come obiettivo la messa a punto di un protocollo, dettagliato e preciso, di tutti gli steps operativi: quello che deve fare un infermiere quando arriva a casa del paziente, il monitoraggio di alcuni parametri, le procedure dell’infusione, il monitoraggio post-infusione. È stata stilata una sorta di check list, un po’ come quelle in uso per le procedure d’emergenza degli aerei, che contemplano tutti gli accorgimenti e le misure da adottare nel caso avvenga una reazione avversa, qualsiasi essa sia. Nel corso dell’infusione, l’infermiere è in costante contatto con il medico specialista: tale “presenza remota” è assicurata da un calendario delle infusioni organizzato in modo che il medico abbia nella sua agenda il timing delle infusioni e sia dunque raggiungibile e disponibile.
Se l’infermiere avesse anche solo un piccolo dubbio, fosse anche per una lieve alterazione febbrile, sarebbe in grado di confrontarsi con un medico formato nella terapia infusionale della malattie metaboliche, in grado di dare il consiglio giusto. Anche questo protocollo è un nostro punto d’orgoglio, perché può essere considerato un modello anche per i Centri ospedalieri e soprattutto perché il paziente, piccolo o grande che sia, si sente sicuro e più sereno nell’affrontare la terapia.

Shire si distingue per la coerenza con la quale persegue il suo obiettivo di aiutare le persone colpite da patologie rare e particolarmente difficili a condurre una vita migliore: quali sono i vostri prossimi obiettivi?

Ciò che in prima battuta mi ha colpito quando ho iniziato a lavorare in questo settore, era il fatto inaccettabile che potessero passare anche 20 anni prima che il paziente scoprisse quale malattia l’avesse colpito. Per cui occuparsi di malattie rare per noi ha significato – e tuttora significa – anche impegnarsi affinché il paziente arrivi a una diagnosi il prima possibile. Esistono, infatti, popolazioni di pazienti a rischio, che presentano determinati sintomi che non vengono ascritti alle Malattie da Accumulo Lisosomiale perché comuni anche ad altre patologie: l’obiettivo è quindi la diagnosi differenziale, su cui abbiamo lavorato all’inizio delle nostra attività e su cui puntiamo ora.

Il filo conduttore di Shire è una sorta di catena del valore circolare: ciascuno degli attori coinvolti, autorità sanitarie, medici, infermieri, associazioni pazienti, genitori o familiari possono ricevere valore ma nello stesso tempo possono crearne, in un flusso costante in cui il paziente è sempre al centro.
Il nostro obiettivo è dunque continuare a offrire servizi ai pazienti e ai loro familiari con la terapia enzimatica sostitutiva e la possibilità di eseguirla “in casa”, ai medici e alle strutture ospedaliere per fare in modo che possano avanzare nella conoscenza e in questo modo garantire una diagnosi tempestiva, ovvero un valore aggiunto al paziente, che è colui che ne deve beneficiare più di tutti.

La diagnosi differenziale presuppone una conoscenza più ampia delle malattie genetiche: come si concretizza l’impegno Shire in questo cruciale ambito della ricerca scientifica?

Stiamo cercando di trovare una risposta terapeutica a ulteriori malattie genetiche nell’ambito del contrasto alle patologie degenerative e da accumulo lisosomiale. A tal fine Shire Corporate ha recentemente stilato un accordo con il Centro di Ricerca partenopeo TIGEM, dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina, per l’implementazione della ricerca su 13 nuove malattie genetiche. Ritengo che sia un progetto d’importanza strategica non solo per le alte finalità scientifiche che si prefigge, ma anche perché, impegnandosi a finanziare per 5 anni la ricerca in Italia con un plafond di 17 milioni e mezzo di euro, rappresenta un contributo concreto della nostra Azienda all’apertura di nuove opportunità di lavoro per i ricercatori del Sud Italia e dunque per la crescita anche in tempo di crisi.