Parere positivo del CHMP per omalizumab nella forma severa di CSU, una malattia cutanea costituita da orticaria e prurito cronico

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Il CHMP (Comitato Europeo per i Medicinali per Uso Umano) ha espresso parere positivo relativamente all’utilizzo di omalizumab come terapia aggiuntiva
per l’orticaria cronica spontanea (CSU) nei pazienti adulti e adolescenti
(età pari o superiore a 12 anni) con risposta inadeguata agli antistaminici H1
• Omalizumab ha dimostrato un’efficacia elevata e costante nel corso di tre studi
di fase III sulla CSU ed in molti casi ha determinato la completa risoluzione dei sintomi, con un profilo di sicurezza paragonabile a quello del placebo1-3
• Fino al 50% dei pazienti non risponde alle dosi approvate di antistaminici4,
che attualmente rappresentano l’unico trattamento autorizzato per la CSU nell’Unione europea (UE)
• La CSU è una forma persistente e debilitante di prurito cronico, orticaria e angioedema, che interessa lo 0,5-1% della popolazione mondiale5

Origgio, 24 Gennaio 2014 – Novartis ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo per l’utilizzo di omalizumab come terapia aggiuntiva per il trattamento dell’orticaria cronica spontanea (CSU) nei pazienti adulti e adolescenti (età pari o superiore a 12 anni) con risposta inadeguata al trattamento con antistaminici H1. La dose raccomandata è di 300 mg per iniezione sottocutanea ogni quattro settimane.
La prevalenza di orticaria cronica (CU) nella popolazione mondiale è pari a una percentuale fino all’1%5, e fino a due terzi di questi pazienti soffrono di CSU5,6. La CSU, che negli Stati Uniti è anche nota come orticaria cronica idiopatica (CIU), è una patologia cutanea grave e dolorosa, caratterizzata dalla presenza sulla pelle di lesioni o ponfi rossi, gonfi, pruriginosi e talvolta dolorosi, che insorgono e ricorrono spontaneamente per oltre sei settimane3,7,8. Fino al 40% dei pazienti con CSU sperimenta anche angioedema, un gonfiore che interessa gli strati profondi della pelle4.
«L’opinione positiva del CHMP ci avvicina di un passo alla nostra meta, ossia fornire dal nostro portfolio di specialità dermatologiche un’innovativa opzione terapeutica alle persone affette da questa malattia cronica e debilitante», ha dichiarato Tim Wright, Global Head of Development, Novartis Pharmaceuticals. «Se approvato, omalizumab sarà la prima e unica terapia autorizzata nell’UE per quei pazienti con CSU che non rispondono alle dosi approvate di antistaminici».
«L’orticaria cronica spontanea – spiega Paolo Pigatto, Presidente SIDAPA- Società Italiana di Dermatologia Allergologica Professionale e Ambientale – è una patologia invalidante che compare spontaneamente con gonfiori, prurito e rigonfiamento dei tessuti senza che sia possibile identificarne le cause scatenanti».
«L’impatto negativo di questa patologia sulla qualità di vita dei pazienti – continua il professor Pigatto – è elevato: privazione del sonno, comorbidità psicologiche quali depressione e ansia, sensazione di spossatezza, isolamento sociale e disturbi emotivi». La Commissione europea in linea generale segue le raccomandazioni del CHMP e solitamente emette la sua decisione definitiva entro due mesi dal parere del CHMP.
L’opinione del CHMP si è basata sui risultati positivi di tre studi pivotali registrativi di fase III (ASTERIA I, ASTERIA II e GLACIAL), che hanno coinvolto quasi 1.000 pazienti con CSU che non rispondevano agli antistaminici. Omalizumab 300 mg ha raggiunto tutti gli obiettivi primari e secondari pre-specificati nel corso di questi studi, dimostrando di migliorare in modo significativo il prurito e l’orticaria, con un rapido sollievo dal prurito, e in molti casi la completa risoluzione dei sintomi1-3.
Nel corso dell’intero programma di studi di fase III, anche la qualità della vita dei pazienti trattati con omalizumab 300 mg è migliorata significativamente1-3. Gli effetti negativi della CSU sulla qualità della vita possono includere la privazione del sonno e la presenza di comorbilità psicologiche, come depressione e ansia5,9. In questi studi, l’incidenza e la gravità degli eventi avversi (AE) è stata simile tra i pazienti che hanno ricevuto omalizumab e quelli che hanno ricevuto un placebo1-3.
Gli esiti dei tre studi pivotali registrativi su omalizumab nella CSU sono stati annunciati nel 2013. I risultati principali di questi studi, già segnalati in precedenza, includono i seguenti dati:
• nello studio ASTERIA II il 44% dei pazienti trattati con omalizumab 300 mg è risultato libero da prurito e da lesioni dopo 12 settimane di trattamento (p<0,0001)3; • nello studio ASTERIA I, i pazienti trattati con omalizumab hanno sperimentato una rapida riduzione del prurito e dell’orticaria già dalla settimana 1, mantenendo il beneficio terapeutico nel corso delle 24 settimane di trattamento attivo (p<0,0001)1; • nello studio GLACIAL, in oltre la metà dei pazienti che aveva già sperimentato il fallimento di diverse terapie (inclusi gli antistaminici H1 [fino a quattro volte la dose approvata] e H2 e/o gli antagonisti del recettore dei leucotrieni [LTRA]), il trattamento con omalizumab 300 mg è stato associato all’eliminazione o la soppressione dei sintomi (p<0.001)2. Omalizumab è già stato approvato per il trattamento della CSU in quattro Paesi: Egitto, Turchia, Guatemala ed El Salvador. Valutazioni regolatorie sono attualmente in corso in oltre 20 Paesi, tra cui Stati Uniti, Canada, Australia e Svizzera. Omalizumab è stato sviluppato congiuntamente da Novartis e Genentech, Inc. per la CSU. Gli studi pivotali di fase III su omalizumab nella CSU Tre studi pivotali di fase III (ASTERIA I, ASTERIA II e GLACIAL) hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di omalizumab in quasi 1000 pazienti con CSU che non rispondevano agli antistaminici1-3. ASTERIA I e ASTERIA II sono due studi globali, multicentrici, randomizzati, in doppio cieco che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di omalizumab a confronto con il placebo. I due studi hanno arruolato rispettivamente 323 e 318 pazienti di età compresa tra 12 e 75 anni, con CSU da moderata a grave1,3. I pazienti sono stati randomizzati a omalizumab 75 mg, 150 mg o 300 mg o placebo, somministrati per via sottocutanea ogni quattro settimane1,3. ASTERIA I ha previsto un periodo di trattamento di 24 settimane, con un follow-up di 16 settimane; ASTERIA II ha previsto un periodo di trattamento di 12 settimane, con un follow-up di 16 settimane1,3. GLACIAL è uno studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco durato 40 settimane, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Omalizumab a confronto con il placebo. Ha coinvolto 335 pazienti di età compresa tra 12 e 75 anni con CSU da moderata a grave, nonostante a terapia standard consistente nel trattamento concomitante con antistaminici H1 (fino a quattro volte la dose approvata) e altri medicinali di fondo, tra i quali antistaminici H2 e/o antagonisti del recettore dei leucotrieni (LTRA)2. I pazienti sono stati randomizzati a Omalizumab 300 mg o placebo (3:1), somministrati per via sottocutanea ogni quattro settimane per un periodo totale di 24 settimane2. Omalizumab Omalizumab è una terapia mirata grazie al suo legame con l’immunoglobulina E (IgE). Omalizumab sopprime le reazioni cutanee indotte da istamina, probabilmente attraverso la riduzione dell’IgE e grazie ai suoi effetti a valle sui meccanismi di attivazione cellulare10. Sono in corso ricerche volte a capire il preciso meccanismo d’azione di omalizumab nella CSU, che potrebbero condurre a una più profonda comprensione dello sviluppo della patologia4. Omalizumab è attualmente approvato per il trattamento della CSU in quattro Paesi. È inoltre approvato per il trattamento dell’asma allergica persistente da moderata a grave in oltre 90 Paesi, inclusi gli Stati Uniti dal 2003 e l’Unione Europea dal 2005, e ha un’esposizione pari a oltre 400.000 anni di trattamento/paziente. Nella UE è approvato per il trattamento dell’asma allergica persistente grave nei bambini (a partire dai sei anni), negli adolescenti e negli adulti. A seguito dell’approvazione nell’Unione Europea, nella maggior parte dei Paesi europei è stata lanciata una formulazione liquida di omalizumab in siringhe preriempite. Negli Stati Uniti omalizumab per uso sottocutaneo nei pazienti con asma allergica è co-promosso da Novartis Pharmaceuticals Corporation e da Genentech, Inc. Il Portfolio di specialità dermatologiche di Novartis Novartis è impegnata nello sviluppo di terapie dermatologiche specialistiche e innovative, in grado di migliorare la qualità della vita, ridefinendo i paradigmi di trattamento e trasformando il trattamento dei pazienti affetti da malattie cutanee gravi per le quali esistono ancora esigenze mediche altamente disattese. Il portfolio delle specialità dermatologiche di Novartis comprende due prodotti unici e mirati, i cui studi registrativi di fase III sono ormai stati completati: omalizumab per l’orticaria cronica spontanea (CSU) e secukinumab (AIN457) per la psoriasi a placche da moderata a grave. Il portfolio delle specialità dermatologiche di Novartis include anche oltre 10 sostanze, al momento nella fase iniziale di sviluppo, per una vasta gamma di gravi patologie cutanee. Per maggiori informazioni sull’impegno di Novartis nel trattamento delle malattie cutanee gravi, visitare www.skintolivein.com. Disclaimer Il presente comunicato contiene dichiarazioni, implicite o esplicite, relative al futuro, che possono essere identificate dall’utilizzo di termini quali “lancia,” “lancio,” “impegno,” “impegnata,” “intende,” o espressioni simili. Tali dichiarazioni riflettono le attuali opinioni del Gruppo riguardo al futuro e coinvolgono rischi noti e ignoti, incertezze e altri fattori che possono far sì che i risultati effettivi siano sostanzialmente diversi da quelli implicate o espresso da tali dichiarazioni. Su queste aspettative potrebbero influire, tra le altre cose, rischi e fattori menzionati nell’attuale Modulo 20-F di Novartis AG depositato presso la Securities and Exchange Commission statunitense. Novartis fornisce le informazioni contenute in questo comunicato stampa così come sono alla data di oggi e non si assume l’obbligo di aggiornarle nel futuro. Le informazioni contenute in questo comunicato sono la traduzione del comunicato stampa emesso da Novartis AG il giorno 24/01/2014.

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